Παρά την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για 92 νέα φάρμακα το 2021, ήτοι μια αύξηση 30% στον αριθμό νέων δραστικών ουσιών που εγκρίθηκαν σε σχέση με το 2020, η Ευρώπη υπολείπεται σε σύγκριση με άλλες περιοχές του πλανήτη στην ανάπτυξη νέων θεραπειών.
Αυτά είναι μερικά από τα στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στην πρόσφατη έκθεση ανασκόπησης φαρμακευτικού pipeline 2022.
Η φετινή έκθεση φέρνει στο προσκήνιο ελπιδοφόρες εξελίξεις για καρκινοπαθείς. Παρακολουθώντας τις επαναστατικές θεραπείες CAR-T που μετασχηματίζουν τη θεραπεία καρκίνων του αίματος, δίνοντας στο σώμα τη δυνατότητα ν’ αντιπαλέψει, η έκθεση συμπεριλαμβάνει και άλλη μία πολλά υποσχόμενη ανοσοθεραπεία για τον καρκίνο, που ονομάζεται BiTE (BispecificT-cellEngager).
Πολλοί από μας γνωρίζουμε κάποιον με Σκλήρυνση κατά Πλάκας και ξέρουμε πόσο εξουθενωτική μπορεί να είναι αυτή η ασθένεια. Προκαλείται από βλάβη στο προστατευτικό κάλυμμα των νευρικών ινών λόγω απομυελίνωσης από τα ανοσοποιητικά συστήματα. Νέες θεραπείες επαναμυελίνωσης που δοκιμάζονται αυτήν τη στιγμή, έχουν τη δυνατότητα να επιβραδύνουν, να προλάβουν ή ακόμα και ν’ αναστρέψουν την βλάβη που προκαλείται από τη ΣκΠ. Θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους πάσχοντες από τη ΣκΠ να κινούνται καλύτερα, να βλέπουν καλύτερα και να βελτιώνουν τις γνωστικές τους λειτουργίες. Οι πάσχοντες θα μπορούσαν να εξαρτώνται λιγότερο από τους οικογενειακούς φροντιστές τους – αυτήν τη στιγμή το 70% των πασχόντων από ΣκΠ εξαρτώνται από την βοήθεια που τους παρέχουν μέλη της οικογένειάς τους. Και βελτιώνοντας την φυσική κατάσταση των πασχόντων από ΣκΠ, οι θεραπείες επαναμυελίνωσης θα μειώσουν τις ανάγκες τους για κοινωνικές υπηρεσίες, επιφέροντας εξοικονόμηση στα συστήματα υγείας.
Μετά από 10 χρόνια έρευνας και ανάπτυξης, ξεπήδησε στα φώτα της δημοσιότητας το mRNA στην έρευνα για τα εμβόλια της πανδημίας Covid-19. Η φετινή έκθεση προόδου φαρμακευτικού Pipeline σκιαγραφεί πώς οι κλινικές δοκιμές καταδεικνύουν τις δυνατότητες του mRNA στη θεραπεία του Γλοιοβλαστώματος, ενός επιθετικού και συχνά υποτροπιάζοντος καρκίνου. Μόνο το 25% των ασθενών με Γλοιοβλάστωμα επιβιώνουν για περισσότερο από ένα χρόνο, και μόνο 3% με 5% των ασθενών επιβιώνουν για περισσότερο από πέντε χρόνια.
Ένα εμβόλιο mRNA για τη μείωση των όγκων που υποτροπιάζουν θα μπορούσε να βελτιώσει τις προοπτικές επιβίωσης των ασθενών, να ελαφρύνει το φορτίο φροντίδας που πέφτει στους ώμους της οικογένειας και των φίλων και να μειώσει την ανάγκη για νοσοκομειακή παραμονή, χειρουργικές επεμβάσεις και παρηγορητική φροντίδα.
Η εντατική δραστηριότητα της φαρμακευτικής βιομηχανίας σε Ε&Α που περιγράφεται στην έκθεση είναι ευπρόσδεκτη από τους ασθενείς. Με 8000 φάρμακα υπό ανάπτυξη, το ερώτημα σύμφωνα με το σχετικό δελτίο τύπου, είναι πότε θα υπάρξει ιατρική καινοτομία.
Από ευρωπαϊκής σκοπιάς, η εικόνα δεν είναι ξεκάθαρη. Η περιοχή υπολείπεται άλλων σε ό,τι αφορά στην έρευνα και την ανάπτυξη – και δη γρήγορη - νέων θεραπειών.
Παρά την αύξηση στον αριθμό των κλινικών δοκιμών με CAR-T κατά 185% μεταξύ 2020 και 2022, περισσότερες από 80% αυτών των δοκιμών διεξάγονται εκτός ευρωπαϊκού εδάφους.
Για τους ασθενείς στην Ευρώπη, αυτό σημαίνει μια χαμένη ευκαιρία στην πρώιμη πρόσβαση στην καινοτόμο θεραπεία που θα μπορούσε να προσφέρει καινούργια ελπίδα στην αντιμετώπιση τής ασθένειάς τους.
Ενόσω η βιομηχανία μας δαπανά κάπου €41,5 δις. ετησίως σε έρευνα και ανάπτυξη στην Ευρώπη – και μεγαλύτερο ποσοστό των εσόδων της δαπανάται σε Ε&Α απ΄ό,τι σε οποιοδήποτε άλλο κλάδο που βασίζεται στην έρευνα – οι επενδύσεις στις επιστήμες ζωής κατευθύνονται όλο και περισσότερο σε άλλες περιοχές του πλανήτη.
Για παράδειγμα, στις ΗΠΑ, το 2021 επιχειρηματικά κεφάλαια υψηλού κινδύνου (VC) άντλησαν €16 δις που διοχέτευσαν σε γονιδιακές θεραπείες, νέες αγωγές που αντικαθιστούν ελαττωματικά ή εξαφανισμένα γονίδια, με σκοπό την ίαση από χρόνιες ή εξαιρετικά εξουθενωτικές σπάνιες παθήσεις.
Πριν από λίγους μήνες, η EFPIA δημοσίευσε μια σειρά προτάσεων και ανέλαβε ουσιαστική δράση για να επιταχύνει την πρόσβαση σε φάρμακα. Λύσεις όπως η Equity-BasedTieredPricing που ευθυγραμμίζει την τιμολόγηση με την οικονομική δυνατότητα των χωρών να πληρώσουν θα έκαναν το σύστημα πολύ δικαιότερο, μειώνοντας τις ανισότητες πρόσβασης στα φάρμακα που διαπιστώνονται αυτήν τη στιγμή στην ευρωπαϊκά κράτη.
Από πλευράς δράσης, τα μέλη δεσμεύθηκαν να υποβάλουν φακέλους για την τιμολόγηση και αποζημίωση των νέων φαρμάκων και στις 27 χώρες μέλη μέσα σε δύο χρόνια από την ημερομηνία έκδοσης της άδειας κυκλοφορίας και να ιχνηλατούν αυτούς τους φακέλους συνεχώς ώστε να μπορούν να εντοπίσουν αμέσως το πιθανό σημείο ενδεχόμενης καθυστέρησης στην διεκπεραίωση, ώστε να μπορούν να κάνουν διάβημα στους ανάλογους εμπλεκόμενους.
Η μοντελοποίηση από το αμερικανικό ερευνητικό ινστιτούτο IQVIA προβλέπει ότι η δέσμευση της βιομηχανίας να υποβάλει άμεσα και να παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την διεκπεραίωση των φακέλων θα μπορούσε να αυξήσει την διαθεσιμότητα σε φάρμακα από 18% έως και 64% σε κάποιες χώρες και, ακόμα πιο σημαντικό, να μειώσει τον χρόνο αναμονής των ασθενών για νέες θεραπείες κατά 4 με 5 μήνες σε χώρες όπως η Βουλγαρία(-179 μέρες), η Πολωνία (-129 μέρες) και η Ρουμανία (-155 μέρες).
Το άρθρο έχει 20 σχόλια
Γράψτε το σχόλιο σας